ТБИЛИСИ, 23 мая — @NGnewsgeorgia. В Грузии набирает обороты общественная кампания в поддержку детей с мышечной дистрофией Дюшенна: за последние недели, а особенно за последние двое суток, студенты, бизнес и тысячи рядовых граждан собрали сотни тысяч лари на помощь семьям, добивающимся ввоза современных препаратов для лечения заболевания.
Наиболее масштабной акцией стал почти 50-часовой непрерывный стрим-марафон, организованный студентами Университета Илии. По данным движения «Защити Илиауни», за два дня им удалось собрать более 750 тыс. лари, при этом пожертвования продолжают поступать. В сборе участвуют как крупные доноры, так и люди, переводившие по несколько десятков тетри.
Студенты заявляют, что кампания стала ответом на позицию властей, которые отказываются закупать ряд препаратов для лечения заболевания за счет бюджета. По их словам, общество таким образом демонстрирует готовность поддержать использование государственных средств «для спасения детских жизней».
К инициативе присоединились десятки грузинских компаний. Они объявили, что перечислят часть выручки или фиксированные суммы в фонд помощи детям с синдромом Дюшенна. Среди присоединившихся — книжные сети, издательства, кофейни, дизайнерские бренды, магазины игрушек и многие другие. Университет Грузии сообщил о переводе 15 тыс. лари от имени студентов, выпускников и сотрудников. Отдельную кампанию организовал профессор Георгий Калатозишвили, предложивший жертвовать бонусные баллы, начисляемые банками.
Собранные средства планируют направить не только на лекарства, но и на покупку специализированных кроватей, инвалидных колясок, дыхательных аппаратов, генераторов и адаптацию жилья для детей с тяжелой формой заболевания.
Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, поражающее преимущественно мальчиков и приводящее к прогрессирующей потере мышечной функции. По данным родителей и профильных организаций, в Грузии зарегистрировано около 100 пациентов.
Семьи пациентов уже более месяца проводят акции у здания администрации правительства, требуя предоставления нескольких инновационных препаратов: Elevidys, Vamorolone, Givinostat и препаратов класса «пропуск экзонов» (exon-skipping).
Elevidys представляет собой генную терапию с ориентировочной стоимостью $3,2 млн за курс. Vamorolone является кортикостероидом нового поколения с уменьшенными побочными эффектами. Givinostat относится к классу эпигенетических препаратов, воздействующих на механизмы «упаковки» ДНК. Препараты пропуска экзонов подходят только пациентам с определенными типами генетических мутаций.
Правительство Грузии объясняет отказ от закупки вопросами безопасности и эффективности. Министерство здравоохранения указывает, что исследования ряда препаратов еще не завершены, а также подчеркивает отсутствие лекарства, способного полностью вылечить заболевание.
Премьер-министр Грузии Ираклий Кобахидзе ранее заявил, что власти должны «рационально» расходовать бюджетные средства и не могут направлять «народные деньги» на обогащение «фармацевтической мафии». По его словам, власти готовы рассматривать закупку препаратов только при наличии гарантий их безопасности.
В то же время родители пациентов и участники кампании отмечают, что препараты уже используются в США и ряде европейских стран под контролем регуляторов и, по их словам, способны замедлить развитие болезни и продлить жизнь пациентов.